Reactie van Prof. Wim Vandenberghe (neuroloog UZ Leuven) op het persbericht van firma UniQure over de hoopvol klinkende resultaten van de gentherapie bij HD:

29/09/2025

Professor Wim Vandenberghe:

Het betreft een persbericht over een Fase1/2 onderzoek van de firma UniQure dat wel degelijk hoopgevend nieuws brengt.

Via een neurochirurgische ingreep werd een virus ingebracht in de hersenen (meer bepaald in het striatum) met de bedoeling om de productie van het eiwit huntingtine te verminderen. Deze gentherapie werd toegepast in een studie bij 29 proefpersonen met ziekte van Huntington die vervolgens gedurende 3 jaar werden opgevolgd. Volgens het persbericht werd de achteruitgang van de ziekte door deze gentherapie gedeeltelijk afgeremd.

Op dit moment wordt deze therapie enkel gebruikt binnen studieverband en is dit nog niet ter beschikking voor een ruimer publiek. Eerst moet er nog verder onderzoek gebeuren voordat dit op de markt kan gebracht worden. Hoe lang dit alles zal duren, is op dit moment niet duidelijk.

Prof. Vandenberghe bevestigt dat de resultaten van de studie wel degelijk hoopgevend zijn, maar geeft ook aan dat er nog enkele reserves zijn:

– Het gaat over een persbericht van de firma UniQure zelf. Dit persbericht bevat vrij weinig gegevens en meldt vermoedelijk de meest positieve aspecten van de studie. De resultaten van een wetenschappelijke studie kunnen pas echt goed beoordeeld worden als de volledige resultaten in een wetenschappelijk tijdschrift gepubliceerd zijn, en dat is nu nog niet het geval.

– Het was een kleine studie met slechts 29 patiënten. Mogelijk zal de studie nog eerst herhaald moeten worden met een grotere proefgroep voordat de behandeling op de markt gebracht kan worden.

– Een belangrijk gebrek van deze studie was dat er blijkbaar geen interne controlegroep was. Meestal krijgt bij een klinische trial een deel van de studiedeelnemers de experimentele behandeling en een ander deel van de deelnemers (de zogenaamde controlegroep) krijgt een placebobehandeling. Op die manier kan het reële effect van de experimentele behandeling onderscheiden worden van een placebo-effect. In deze studie was er echter geen controlegroep. Om het ontbreken van de controlegroep deels op te vangen, werden de resultaten van de patiënten in deze gentherapiestudie vergeleken met controles uit een andere studie, namelijk Enroll-HD. In Enroll-HD zijn er echter geen placebo-effecten omdat daar geen experimentele behandeling toegepast wordt. Daarom is het moeilijk uit te maken in welke mate placebo-effecten meegespeeld kunnen hebben in het schijnbaar positieve effect van deze gentherapie. Dit dient verder uitgeklaard te worden.

Samengevat vindt Prof. Vandenberghe dit hoopgevend nieuws, met enkele reserves. De resultaten van UniQure kunnen bovendien ook van betekenis zijn voor andere lopende studies die er eveneens op gericht zijn om de productie van het eiwit huntingtine af te remmen.